اعتمدت هيئة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA"، أول مستحضر صيدلى لعلاج خلل دموى نادر يصيب الأطفال، يعرف بـ "atypical Hemolytic Uremic Syndrome"، وهو مرض نادر ومزمن، قد يصيب المرضى بالفشل الكلوى أو السكتة الدماغية وقد يسبب الوفاة.
ويحمل المستحضر الصيدلى اسم "Soliris"، وهو يحتوى على المادة الفعالة "eculizumab"، و تم اعتماده من قبل بواسطة الـ"FDA" فى عام 2007 الماضى، ولكن لعلاج مرض آخر، يعرف بالبيلة الهيموجلوبينية النوبية " paroxysmal nocturnal hemoglobinuria "، وهو خلل دموى نادر قد يؤدى إلى حدوث العجز والموت المبكر.
وتعتمد فكرة عمل " Soliris" على تثبيط عدد من البروتينات التى تلعب دوراً حيوياً فى حدوث هذا المرض وانتشاره، عن طريق غلق انتقائى لمستقبلات البروتين، وتم التأكد من فاعليته من خلال تجربته على 19 طفلاً و48 من المراهقين والبالغين المصابين بهذا المرض، وكانت النتائج إيجابية إلى حد كبير.
ويقول دكتور ريتشارد بازدور، مدير منتجات الدم والأورام بالهيئة: "هذا أول دواء يتم اعتماده لعلاج هذا المرض الخطير، وسيستخدم أول مرة لعلاج الأطفال بدلاً من الكبار فقط، وهو يؤكد على زيادة المعرفة الطبية الخاصة بهذا المرض النادر".
وقد يتسبب هذا الدواء فى حدوث بعض الأعراض الجانبية مثل ارتفاع ضغط الدم والصداع والإسهال والغثيان والقىء والأنيميا.